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Hyperion公司开发新药首次获得FDA审核通过,这家位于South San Francisco的公司于2012年向FDA提交了其研发的治疗尿素循环紊乱的新药RAvicti,FDA批准该药用于两岁以上的患者。消息已经披露就引起公司股价上涨。研究表明相对于传统疗法Buphenyl,患者只需要一天三次服用即可,且药效和传统疗法相当。
据报道,尿素循环紊乱是由于体内酶合成基因的缺失造成的,大约10000个新生儿中会有一个患儿。Hyperion公司称,这种新药的通过将为治疗这种疾病提供新的选择,使更多患者受益。(来源:生物谷)